Amerikai és brit tudósok az első kísérletsorozatban végzett előrehaladást ért el, tekintettel a kezelés egyik típusú hemofília. Ez volt az génterápiás eljárás, írja ScienceDaily.
Beszélünk hemofília B Amikor ez zavart fehérje termelődését, amely felelős a véralvadáshoz, az orvosok faktornak nevezett IX. Ez a betegség okozza recesszív mutáció örökölt X-kromoszóma. Mint általában, hemofília B, hemofília és más típusú, mint az A és C, történik csak férfiak (showgirl van - 1 30 000). Az ilyen betegeket is kénytelen csinálni hetente egyszer injekció mesterséges IX faktor, amelynek előállítása nagyon drága.
Emlékezzünk a korábbi kísérletek, hogy enyhítse a tüneteket, hemofilia B: a szervezetre bevezetett egy felülvizsgált példányt a gén, de ezek a kísérletek kudarcot vallottak.
Ebben az időben, a brit tudósok a University College London és az Egyesült Államok Gyermekkórház St. Jude a szállítás a genetikai anyag kifejlesztéséhez szükséges IX-es faktor, a májszövet a beteg használt egy adenovírus 8 (ezt hívják - AAV8). Adenovírus azért választották, mert bár a támadások májsejtek általában nem okoz betegséget, és nem épül be a DNS-t.
Hat betegnél lépett a kari vénába genetikailag módosított vírus. Két beteg lépett alacsony, két - a középső, és még két - egy nagy adag AAV8. Az injekció beadása után a tartalom a IX faktor a vérben ezen betegek között mozgott 2-12 százalék, ahol a fenti alkatrész kevesebb, mint 1%.
A legmagasabb és legtartósabb hatást figyeltek meg két betegnél, aki a legnagyobb adaggal AAV8. IX-es faktor a vérükben volt - 3% -ról 12% -ra a fél évvel a bevezetése egy genetikailag módosított vírus. Azonban az egyik ilyen betegek szükséges rövid távú szteroid terápia, mert volt az immunválasz a májsejtek a gyógyszer beadása. A többi résztvevő Ezeknek a teszteknek hormonterápia nem volt szükség.
Ennek eredményeként, négy betegnél, akik beléptek a genetikailag módosított vírus is teljesen feladja a szabványos injekciók mesterséges IX-es faktor. És majdnem hat fájdalmas vérzés elállt. Néhányan közülük aktívan részt vesznek a sport, mely korábban nem tudtak megfizetni.
Amit Natvani, az egyik tanulmány szerzői azt mondja, hogy a legfontosabb dolog -, hogy az első alkalommal sikerült elérni a tartós hatást gyakorolnak a vér tényező a terápiás szinten. Ez az eredmény lehetővé teszi számunkra, hogy remélem, a siker a kezelés más, leggyakoribb típusú hemofília - hemofília és egyéb genetikailag okozott betegségek.